Online BIH Lecture "Gene Edited Human Muscle Stem Cells as Advanced Therapies" by Simone Spuler
with Prof. Dr. med. Simone Spuler
Muscular dystrophies comprise of about fifty different monogenic diseases with severe, debilitating clinical courses and without available therapies. The overall incidence is 1 : 2.500. Skeletal muscle is ubiquitous in the body and not transplantable as an entire organ. Combined cell and gene therapy would be a perfect approach to treat muscular dystrophies, but their success was hampered by the lack of 1. potent muscle stem cells ready for clinical use and 2. highly efficient gene correction strategies. In this talk you will hear about how muscle stem cells are returning to the focus of attention in the treatment of muscle wasting. In addition, gene correction strategies derived from the CRISPR/Cas9 techniques are demonstrated in unprecedented efficacy in primary human muscle stem cells.
Prof. Dr. med. Simone Spuler is Head of the Out-Patient Clinic for Muscle Disorders and Senior Group Leader of the research group Myology at the Experimental and Clinical Research Center Charité (ECRC) of the Charité – Universitätsmedizin Berlin and the Max Delbrück Center for Molecular Medicine (MDC). Spuler studied medicine at the University of Würzburg. As a postdoc at UC San Diego, CA (USA) and during a joint appointment between the Max Planck Institute for Neurobiology (Martinsried) and the Dept. of Neurology at LMU Munich, she focused on translational aspects of basic research and clinical application early on. After her residency in general neurology, Spuler did a two-year clinical fellowship in muscle sciences with Andrew G. Engel at the Mayo Clinic in Rochester, MN (USA). Her main research interest is cell- and gene therapy for muscular dystrophies. She initiated a first-in-human clinical trial using muscle stem cells (PHSats) starting May 2021.
Registration
The Lecture will be held online via GoToMeeting. To participate in the Lecture, please register here. The registration will be open until maximal participant capacity is reached.
LogIn Informationen
LogIn Information
Login via GoToMeeting
Bitte beachten Sie, dass Login-Link und der Zugangscode nicht sofort nach Ihrer Registrierung verschickt werden! Sie erhalten beides am Abend vor der Veranstaltung. Zur Teilnahme haben Sie folgende Möglichkeiten:
- Sie laden im Vorfeld die GoToMeeting-App hier herunter (Bitte tun Sie dies möglichst vor der Lecture!)
- Sie nehmen über den Browser teil (vorzugsweise Chrome)
- Sie wählen sich per Telefon ein (die Einwahlnummer erhalten Sie nach Ihrer Registrierung)
Aus Sicherheitsgründen bitten wir Sie, sich bei GoToMeeting mit Ihrem vollen Namen und Ihrer Institution (vorzugsweise in abgekürzter Form) anzumelden. Um Online-Kapazität zu sparen und die Übertragung stabil zu halten, bitten wir Sie, Kamera und Mikrofon unmittelbar nach dem Eintritt in die Sitzung und während des Vortrags auszuschalten.
Diskussion via Chat Room
Die Diskussion wird über die Chat-Room-Funktion von GoToMeeting geführt. Wenn Sie an der Diskussion teilnehmen möchten, geben Sie bitte Ihre Frage in den Chat-Bereich ein, und die Moderator*innen werden die Frage an die Referent*in stellen oder ggf. einen Dialog arrangieren.
Aufzeichnung
Die BIH Online-Vorlesung wird für die Dokumentation auf unserer Website aufgezeichnet. Wenn Sie nicht aufgezeichnet werden möchten, stellen Sie bitte sicher, dass Ihre Kamera- und Videofunktion jederzeit ausgeschaltet sind.
Vielen Dank für Ihre Unterstützung!
Information
When
Friday, 23 April 2021
12:00 – 1:00 pm
How
via GoToMeeting
A login-link or dial-in number for the phone as well as an access code for the BIH Lecture will be provided the evening before the event.
Registration
Please register here.
The registration will be open until maximal participant capacity is reached.