Online BIH Lecture "Gene Edited Human Muscle Stem Cells as Advanced Therapies" by Simone Spuler

mit Prof. Dr. med. Simone Spuler

Muskeldystrophien umfassen etwa fünfzig verschiedene monogenetische Erkrankungen mit schweren, schwächenden Krankheitsverläufen und ohne verfügbare Therapien. Die Gesamtinzidenz liegt bei 1 : 2.500. Der Skelettmuskel ist ubiquitär im Körper vorhanden und als ganzes Organ nicht transplantierbar. Eine kombinierte Zell- und Gentherapie wäre ein perfekter Ansatz zur Behandlung von Muskeldystrophien, aber ihr Erfolg wurde durch den Mangel an 1. potenten Muskelstammzellen, die für den klinischen Einsatz bereit sind, und 2. hocheffizienten Genkorrekturstrategien behindert. Im Vortrag erfahren Sie, wie Muskelstammzellen wieder in den Fokus der Behandlung von Muskelschwund rücken. Darüber hinaus werden Genkorrekturstrategien, die aus den CRISPR/Cas9-Techniken abgeleitet sind, in primären menschlichen Muskelstammzellen in beispielloser Wirksamkeit demonstriert.

Prof. Dr. med. Simone Spuler ist Leiterin der Hochschulambulanz für Muskelkrankheiten und Senior Group Leader der Forschungsgruppe Myologie am Experimental and Clinical Research Center Charité (ECRC) der Charité - Universitätsmedizin Berlin und des Max-Delbrück-Centrums für Molekulare Medizin (MDC). Spuler studierte Medizin an der Universität Würzburg. Als Postdoc an der UC San Diego, CA (USA) und während einer gemeinsamen Anstellung beim Max-Planck-Institut für Neurobiologie (Martinsried) und der Abt. Neurologie der LMU München konzentrierte sie sich schon früh auf translationale Aspekte der Grundlagenforschung und der klinischen Anwendung. Nach ihrer Facharztausbildung in Allgemeiner Neurologie absolvierte Spuler ein zweijähriges klinisches Fellowship in Muskelwissenschaften bei Andrew G. Engel an der Mayo Clinic in Rochester, MN (USA). Ihr Hauptforschungsinteresse gilt der Zell- und Gentherapie von Muskeldystrophien. Sie hat eine klinische First-in-Human-Studie mit Muskelstammzellen (PHSats) initiiert, die im Mai 2021 beginnt.

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