Um schwere und seltene Krankheiten zu behandeln werden immer häufiger Medikamente für die Gen-, Zell- und Gewebetherapie, sogenannte “Arzneimittel für neuartige Therapien“ (ATMPs, Advanced Therapy Medicinal Products), eingesetzt. Die Entwicklung von ATMPs ist durch die Komplexität im Herstellungsprozess, die zu planenden klinischen Studien sowie die regulatorischen Anforderungen an die Zulassung besonders herausfordernd. Um Unterstützung im Hinblick auf diese Problematik bereitzustellen, lud die Plattform Humanisierte Modellsysteme und Zellengineering am 9. Dezember 2019 zu einem Workshop ans BIH ein.
Die drei eingeladenen Sprecher*innen gaben Einblicke in ihre Erfahrungen in der Arbeit mit ATMPs, den dabei auftretenden Schwierigkeiten und anschließend wurden in Gruppen spezifische Strategien zur Lösung dieser Probleme entwickelt. Der Fokus von Dr. Gabriele Dallmann lag auf der Erstellung eines IMPDs für ATMPs, Dr. Markus Hofmann berichtete über seine Arbeit im Risikomanagement in der ATMP Entwicklung und Shaun Stapleton, PhD, über die Vorbereitungen für Meetings mit der Zulassungsbehörde FDA.
Zusätzlich konnten sich die Teilnehmenden aus Abteilungen des BIH, der Charité und des MDC sowohl untereinander als auch mit den eingeladenen Expert*innen über ihre Erfahrungen aus der Praxis austauschen, sowie dabei aufgetretene Probleme und konkrete Lösungsansätze besprechen.
Der Workshop war vollständig ausgebucht und wurde von den Teilnehmenden sehr positiv evaluiert.